L'une des tendances les plus marquantes et les plus prometteuses dans le domaine médical est l'essor de la médecine de précision, dite aussi “médecine personnalisée”. Aux États-Unis, les médicaments personnalisés représentaient déjà 35% du nombre total de nouveaux médicaments approuvés par la FDA l'année dernière.
Alors qu'auparavant, le secteur pharma obéissait principalement au principe “one size fits all” – un type de traitement utilisé et appliqué de manière très large –, on observe, ces dernières années, une tendance notable à la médecine personnalisée. Cette médecine dite “de précision” offre des avantages supplémentaires par rapport à l'approche conventionnelle. Des centaines d'études cliniques sont en cours autour de ce type de médicament innovant.
“Un exemple? De nombreux traitements contre le cancer ont radicalement changé ces dernières années et ont nettement gagné en efficacité”, illustre Caroline Ven, CEO de pharma.be. “La chimiothérapie traditionnelle tue toutes les cellules qui se multiplient rapidement. Or, dans la mesure où de nombreuses cellules saines sont également tuées, les effets secondaires sont lourds pour le patient. En outre, les cellules cancéreuses ne sont pas toujours sensibles à la chimiothérapie. Il est donc difficile de prédire chez quels patients elle sera efficace. Grâce à la médecine de précision, les médecins peuvent commencer par rechercher des caractéristiques très spécifiques du cancer – par le biais d'un échantillon de sang ou de tissu tumoral, notamment –, après quoi ils peuvent cibler les caractéristiques causales de ce cancer.”
La médecine de précision s'est particulièrement illustrée dans un certain nombre de traitements du cancer et dans le traitement de quelques maladies rares. “Ce n'est pas un hasard: le cancer est un terme générique qui recouvre des centaines de maladies; la demande de traitements sur mesure est, dès lors, elle aussi très élevée”, reprend Caroline Ven. “Il en va de même pour une maladie comme l'asthme. À un peu plus long terme, de plus en plus de maladies pourront bénéficier de ce type de personnalisation. Nous n'avons découvert que la partie émergée de l'iceberg, j’en suis convaincue.”
“De plus en plus de maladies pourront bénéficier d’un traitement sur mesure grâce à la médecine de précision”
Remboursement
Il est essentiel, pour le développement de la médecine de précision, que les patients aient partout accès à des tests permettant de prévoir si le traitement sera efficace. Il peut s'agir, par exemple, d'une analyse de l'ADN ou des protéines de la tumeur. “Concrètement, cela va des médecins qui connaissent les nouvelles thérapies aux laboratoires qui effectuent les tests correctement, en passant par des tests et traitements remboursés”, éclaire Caroline Ven.
“La médecine de précision est par définition une médecine sur mesure, qui offre la possibilité d'atteindre un groupe plus restreint de patients. En général, elle se révèle aussi plus coûteuse. Ceci étant dit, la médecine conventionnelle est fréquemment moins efficace, ce qui fait augmenter le prix global. Ne nous voilons pas la face : l’ère des grands blockbusters, où des millions de personnes se voient prescrire le même médicament, est peu ou prou révolue. En outre, les autorités elles-mêmes ont demandé aux fabricants de médicaments de mettre au point des traitements pour les maladies dont le besoin médical est élevé.”
Au niveau européen, les entreprises sont récompensées lorsqu’elles développent des médicaments pour les maladies rares, entre autres en bénéficiant de plusieurs années supplémentaires d’exclusivité commerciale. Les traitements de précision – qui ne peuvent être proposés qu’à un groupe limité de patients – sont soumis exactement aux mêmes exigences que les thérapies conventionnelles, ce qui n’est pas illogique d’ailleurs. Ils doivent passer par le même nombre d’étapes durant les essais cliniques, avec des coûts de développement à l’avenant.
Par ailleurs, il convient d’élargir le regard sociétal que l’on porte sur ce thème. “Supposons que vous puissiez utiliser la thérapie génique pour guérir un bébé qui est théoriquement condamné à vivre dans un fauteuil roulant à cause d’un gène anormal. Il faut tenir compte de l’effet de ce traitement – et, pour la société, des économies financières que vous réalisez de cette manière – sur l'ensemble d'une vie. Il s'agit bien sûr de calculs extrêmement complexes, mais on aurait tort de se concentrer uniquement sur le coût d'un traitement particulier.”
Si le potentiel de ce que l'on appelle la médecine de précision est immense, il se limite encore à un nombre relativement restreint de maladies et d'affections. L'infographie ci-dessous offre un aperçu des maladies qui peuvent déjà être traitées avec succès.
Cancer du cerveau
La technologie de l'ARN messager – désormais bien connue grâce aux vaccins de Pfizer-BioNTech et Moderna contre le coronavirus – pourrait à l'avenir jouer un rôle dans la lutte contre les types de cancer pour lesquels il n'existe actuellement aucun traitement adéquat, comme le glioblastome. Ce cancer du cerveau extrêmement agressif est diagnostiqué chez environ 500 Belges chaque année. Le traitement conventionnel consiste en une chirurgie, une radiothérapie et une chimiothérapie, mais la récidive est fréquente et le taux de mortalité élevé.
Hémophilie A
La thérapie génique s'attaque à la cause sous-jacente de cette maladie du sang en remplaçant les gènes défectueux ou manquants. Les patients atteints d'hémophilie A sont plus susceptibles de présenter des saignements importants, par exemple après une blessure ou une intervention chirurgicale, car ils ne produisent pas une protéine de coagulation spécifique. Pour ces patients – environ un millier dans notre pays –, la thérapie génique promet de changer la donne. Aujourd'hui, l'hémophilie A est toujours traitée avec des injections de cette protéine, souvent plusieurs fois par mois. La thérapie génique s'attaque à la cause de la maladie: le gène défectueux du patient. Ce dernier reçoit le médicament par le biais d’une perfusion. Les cellules du foie “lisent” le gène et peuvent alors fabriquer la protéine de coagulation. La thérapie génique améliore ainsi la qualité de vie du patient et réduit les absences pour cause de maladie.
Cancer du sang et lymphome
La thérapie cellulaire CAR-T est un nouveau traitement destiné aux patients atteints de diverses formes de cancer du sang et de lymphome pour lesquels les autres traitements sont inefficaces ou insuffisants. Il s'agit d'un traitement ponctuel au cours duquel le médecin prélève des cellules T sur le patient. Le code CAR est ajouté à ces cellules dans un laboratoire, puis elles sont réinjectées au patient. Grâce à la reprogrammation, les cellules T sont capables de reconnaître et d’éliminer les cellules cancéreuses. Ainsi le traitement est-il réalisé sur la base des propres cellules immunitaires du patient.
Cancer du poumon
En particulier dans le traitement du cancer, on attend beaucoup des thérapies dites combinées, qui associent des médicaments présentant des mécanismes d'action différents pour prolonger la vie des patients, améliorer leur qualité de vie, voire les guérir. Pour cela, un échantillon de tissu tumoral est examiné en laboratoire. Cet examen permet de déterminer la forme de cancer du poumon dont souffre un patient ainsi que le traitement, ou la combinaison de traitements, qui a le plus de chances d'aboutir. En Belgique, quelque 8.500 personnes développent un cancer du poumon chaque année. La survie à cinq ans dépend fortement du stade d'évolution et s'élève en moyenne à environ 20%.
Cancer de la peau
Le système immunitaire joue un rôle important dans le cancer. Il élimine normalement les cellules cancéreuses mais, dans certains types de cancer, les cellules cancéreuses se “cachent” du système immunitaire grâce à une protéine spécifique. Ce qui donne à ces cellules la possibilité de se diviser sans entraves. Si cette protéine spécifique est trouvée dans le tissu tumoral, l'immunothérapie est une option: les cellules tumorales redeviennent visibles et peuvent être tuées. Pour certains patients atteints d’un mélanome métastatique et pour lesquels les autres traitements sont insuffisants ou ne sont plus efficaces, l'immunothérapie offre une solution à long terme. Leurs chances de survie s’en voient considérablement augmentées.